顺义开出内地首张创新罕见病治疗药物Ladpa处方 – 新京报

新京报讯 据官方微信公众号“北京顺义”报道，1月6日上午，北京友谊医院顺义院区开出了专门治疗原发性胆汁性胆管炎的创新罕见病药物Celadelpar的中国大陆首张处方。这不仅代表了我国罕见病治疗领域迈出的重要一步，也为引进更多创新药物提供了典范。在北京友谊医院顺义院区，患者刘丽（化名）收到了中国大陆发放的第一盒西得帕。刘莉被诊断患有原发性胆汁性胆管炎多年。选择目前一线治疗后，相关指标并无明显改善。经过多次沟通，他决定尝试创新的罕见病疗法Theladepa。 “等等，我希望这种创新药物能够改善我的症状。”我也希望这样的药物能够被纳入其中“尽快纳入医保，让更多患者受益。”刘莉说。原发性胆汁性胆管炎是一种以肝脏内小胆管进行性破坏为特征的慢性胆汁淤积性肝病，这类患者病情进展风险较高，可逐渐进展为肝纤维化、肝硬化，出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。目前该领域约有30%~40%的患者疗效较低与目前的一线药物相比，迫切需要更有效、创新的治疗方案，近年来多项国际临床研究结果表明，吉利德科学的全球突破性药物西得帕（目前已在国外批准上市）可以快速有效地改善原发性胆汁性胆管炎患者的生化指标，对患者的中重度瘙痒也有一定的缓解作用。伊内是安全的。得益于东风与科源的高效合作，2025年9月，48箱施拉德帕在天吉库综合保税区得到保存和储存，实现了“药等待大家”的理念。 2026年1月5日，药品从通关到达医疗机构仅用了一个半小时。 “我们聚焦罕见病患者的用药需求，依托政策红利。”作为政府，我们将继续利用国际供应链优势，搭建创新药物引进的“高速公路”，深化与跨国药企的合作，加快创新药物在全球的引进，并与医疗机构等利益相关方共同推动从药品可及性到患者可负担的全链条解决方案的落地。 ”上海医药外贸项目副总监徐兰田说优学区。张雷编辑